Вперше в історії медицини вченим вдалося досягти справжнього прориву в лікуванні цукрового діабету 1 типу.
Десять пацієнтів повністю відмовилися від інсуліну після експериментального лікування новим препаратом на основі стовбурових клітин. Препарат під назвою Zimislecel, розроблений компанією Vertex Pharmaceuticals (Бостон), продемонстрував вражаючі результати й уже наближається до затвердження FDA.
Як це працює?
Основою терапії є стовбурові клітини, які в лабораторних умовах перетворили на острівцеві клітини підшлункової залози. Саме ці клітини виробляють інсулін і регулюють рівень цукру в крові. Після інфузії клітини потрапляють у печінку, приживаються там і починають виконувати свою функцію — виробляти інсулін, чого раніше організм пацієнта не робив.
Результати лікування
Із 12 учасників дослідження 10 людей повністю відмовилися від інсуліну протягом року після лікування. Решта двоє потребували значно менші дози.
Також спостерігалося покращення рівня глюкози в крові: якщо до лікування пацієнти перебували в нормальному діапазоні близько 50% часу, то через рік — понад 93%.
Кому підходить терапія?
Усі учасники дослідження мали тяжку форму діабету 1 типу — гіпоглікемічну неусвідомленість. Це стан, при якому людина не відчуває, коли рівень цукру в крові небезпечно падає або підвищується. Це може призводити до судом, втрати свідомості або навіть смерті.
Реальні історії
Одна з пацієнток, 36-річна Аманда Сміт із Лондона, захворіла на діабет у 5 років і все життя залежала від інсуліну. Вона стала однією з перших, хто отримав трансплантацію острівцевих клітин. Уже через місяць після інфузії рівень цукру в її крові нормалізувався, і вона більше не потребувала ін’єкцій інсуліну.
«Це як нове життя», — розповідає Аманда. Зараз вона знову катається верхи, пішла вчитися та насолоджується свободою від щоденного контролю рівня глюкози.
Безпека та перспективи
Щоб уникнути відторгнення імплантованих клітин, пацієнтам призначали імуносупресивні препарати. Вчені сподіваються, що вже в найближчі 5–10 років з’являться методи, які дозволять проводити таку терапію без або з мінімальною імуносупресією.
Хірург і співавтор дослідження доктор Тревор Райхман із University Health Network у Торонто каже:
«Це дослідження вперше доводить, що біологічну заміну можна безпечно та ефективно застосувати до пацієнтів із діабетом 1 типу в межах однієї процедури».
Що далі?
Дослідники планують подати заявку на затвердження препарату у FDA протягом найближчих п’яти років. Особливістю цієї терапії є те, що стовбурові клітини для неї вирощуються в лабораторії, а не беруться з органів померлих донорів. Це робить технологію масштабованою та доступною.
Нова терапія із застосуванням Zimislecel може змінити життя мільйонів людей у світі. Дослідження дає реальну надію на те, що діабет 1 типу незабаром перестане бути невиліковним захворюванням і стане контрольованим станом — із можливістю повної відмови від інсуліну та повернення до повноцінного життя.
